Werden neue Medikamente für chronisch entzündliche Darmerkrankungen im Rahmen von klinischen Studien auf ihre Wirksamkeit überprüft, gibt es eine Reihe an Einschluss- und Ausschlusskriterien, wie Univ.-Prof. Dr. Walter Reinisch im Interview erklärt.
Univ.-Prof. Dr. Walter Reinisch
AKH Wien, Universitätsklinik für Innere Medizin III – Abteilung für Gastroenterologie und Hepatologie
Foto: Falk Foundation e. V.
Wann dürfen Patient:innen mit chronisch entzündlichen Darmerkrankungen (CED) an einer klinischen Studie teilnehmen?
Prüfsubstanzen werden in unterschiedlichen klinischen Studienphasen von frühen, sogenannten Proof-of-Concept Studien bis hin zu Zulassungsstudien untersucht, wobei letztere als Phase 3 Studien am häufigsten Patienten angeboten werden. Das jeweilige klinische Studienprotokoll gibt eine sehr genaue Beschreibung des Patient:innenprofils vor, inklusive gewisser Einschluss- und Ausschlusskriterien. Für Patient:innen mit CED definieren sich diese über eine gewisse Krankheitsaktivität an klinischer Symptomatik. Das bedeutet beispielsweise bei Patient:innen mit Morbus Crohn Bauchschmerzen und eine gewisse Stuhlfrequenz; bei Patient:innen mit Colitis ulcerosa Blutbeimengungen im Stuhl und ebenso eine gewisse Stuhlfrequenz. Darüber hinaus muss eine bestimmte entzündliche Aktivität des Verdauungstraktes vorliegen, die durch eine Darmspiegelung ermittelt wird. Neben diesen Hauptkriterien gibt es eine Vielzahl an Nebenkriterien, die erfüllt werden müssen – etwa, dass bestimmte Therapien bereits zuvor erfolgt sind, oder Vorerkrankungen, die Patient:innen einem Risiko durch die Studie aussetzen würden, ausgeschlossen werden können.
In klinischen Studien kommen auch sogenannte Placebos zum Einsatz. Warum sind sie notwendig?
Über die Notwendigkeit von Placebos könnte man viel erzählen. Tatsache ist, dass es eine Vorgabe der Gesundheitsbehörden ist, neue Medikamente für Patient:innen mit CED gegen Placebos zu prüfen – was verschiedene Gründe hat. Einer davon ist, die Wirksamkeit einer neuen Substanz gegen den spontanen Verlauf der Erkrankung zu vergleichen. Bei Patient:innen mit CED bedeutet Placebo in einer Studie außerdem nicht notwendigerweise auch Placebo im eigentlichen Sinn. Denn Patient:innen bekommen „nicht nichts“, sondern erhalten eine Fortsetzung der bisherigen Standardtherapie. Darüber hinaus kann das klinische Ansprechen auf Placebo in klinischen CED Studien enorm hoch sein.
Wie oft müssen CED-Patient:innen im Rahmen von klinischen Studien im Durchschnitt zu Untersuchungen?
Das hängt vom Studienprotokoll und von der Art der Medikamente ab. In der anfänglichen Induktionsphase müssen Studienteilnehmer:innen mit bis zwei-wöchentlichen Kontrollen rechnen. In der anschließenden Erhaltungsphase erfolgen Kontrollen alle vier bis acht Wochen.
Können Patient:innen aus klinischen Studien auch wieder aussteigen?
Patient:innen können zu jedem Zeitpunkt aus einer Studie aussteigen. Natürlich ist es jedoch gut, Studienprotokolle auch abzuschließen, da wir die Wirksamkeit und Sicherheit eines Medikaments nur dann vollständig abschätzen können.
Welche Erfahrungen haben Sie bezüglich der Bereitschaft von Patient:innen zur Studienteilnahme gemacht?
Die Bereitschaft, an Phase-III-Studien teilzunehmen, ist größer als die zu früheren Phasen. Wir dürfen aber nicht vergessen, dass Medikamente, die im Rahmen von klinischen Studien an Patient:innen mit CED getestet werden, sehr häufig bereits in anderen Fachrichtungen, wie Dermatologie oder Rheumatologie, geprüft worden sind. Zum Zeitpunkt des Studienbeginns liegen also bereits eine Reihe an Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten vor – das ist ein wesentlicher Vorteil für Patient:innen mit CED.
Auf einen Blick
Im Rahmen von klinischen Studien arbeiten Ärztinnen und Ärzte eng mit Patient:innen zusammen. Pharmaunternehmen wie Galapagos unterstützen dieses Engagement und fördern gemeinsame Forschungsinitiativen, um die Lebensqualität von Menschen mit chronisch entzündlichen Darmerkrankungen nachhaltig zu verbessern.
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